14. november 2024 godkjente US Food and Drug Administration (FDA) den første genterapien for aromatisk L-aminosyredekarboksylase-mangel (AADC)-Kebilidi (generisk navn: Eladocagene exuparvovec). Tidligere markedsført som Upstaza™ i Europa og godkjent av EU-kommisjonen i november 2022, er dette den første genterapien godkjent av FDA for direkte hjerneinjeksjon.
AADC-mangel er en sjelden og alvorlig genetisk lidelse som påvirker nevrotransmittersyntesen. Kebilidi bruker en adeno-assosiert virusvektor (AAV2) for å levere et funksjonelt DDC-gen direkte til det bilaterale striatum i hjernen. Denne målrettede tilnærmingen forbedrer pasientenes motoriske og kognitive funksjoner betydelig. Sentralt i dette gjennombruddet er den nøyaktige lokaliseringsstøtten aktivert av sann-tids intraoperativ MR (RT-iMRI) navigasjonsteknologi.
Kjerneteknologi: funksjoner og fordeler ved RT-iMRI-systemet
DeSanntids-iMRI-system (RT-iMRI). kombinerer sanntid-MR-avbildning med minimalt invasiv navigasjon, som gir enestående presisjon og pålitelighet for-hjernemålrettede terapier. Denne avanserte plattformen, utviklet av ClearPoint Neuro, integrerer høy-MRI-avbildning med dynamisk navigasjon for å sikre effektiv, sikker og reproduserbar levering av genvektorer, medikamenter eller celler.
Kjernefunksjoner
1. Sanntid-avbildning og navigering
MR gir sanntids-3D-visualisering av hjernestrukturer, og tilbyr klinikere og forskere detaljerte anatomiske visninger.
Det integrerte navigasjonssystemet oppdaterer leveringsveier dynamisk, og veileder verktøy nøyaktig til målområdet.
2. Presisjonslevering
Muliggjør submillimeternøyaktighet, og sikrer at terapeutiske midler når målområdet samtidig som de unngår-effekter.
Kompatibel med ulike minimalt invasive verktøy, for eksempel SmartFlow Neuro Cannula, som forbedrer leveringseffektiviteten.
3. Dynamiske justeringer og overvåking
Tillater intraoperativ justering av leveringsveier for å dempe anatomisk variasjon eller hjernevevsskift.
MR-avbildning overvåker distribusjonen av terapeutiske midler, og sikrer jevn levering.
Tekniske fordeler
Presisjon
RT-iMRI-systemet oppnår mikrometer-nøyaktighet, og forbedrer terapeutiske resultater, spesielt i komplekse hjerneregioner som basalgangliene og hippocampus.
Sikkerhet
Ved å integrere minimalt invasive teknikker med sanntid-avbildning, minimerer systemet skade på normalt hjernevev, og reduserer komplikasjoner og restitusjonstider.
Reproduserbarhet
Systemets presise navigasjon og tilbakemelding sikrer høy konsistens på tvers av individuelle prosedyrer, og støtter pålitelige data for preklinisk forskning.
Allsidighet
Utover genterapi er RT-iMRI anvendelig i nevrodegenerativ sykdomsforskning, intrakraniell celleterapi og nevrale kretsmodulering.
Prisys Biotech: Pioneering RT-iMRI in NHP Preclinical Research
Prisys Biotech er blant de første prekliniske CRO-ene i Asia som tar i bruk RT-iMRI-teknologi forstudier av ikke-menneskelige primater (NHP). . Ved å integrere ClearPoint Brain Navigation System, Orchestral Head Frame skreddersydd for NHP-er og konveksjonsforbedret-leveringsteknologi (CED), har Prisys Biotech etablert en svært presis plattform for intrakraniell medikament- og genlevering.
Plattformfordeler
- Presisjonslokalisering:RT-iMRI sikrer submillimeternøyaktighet, og muliggjør levering av genvektorer, celler eller medisiner til målregioner mens de trygt krysser blod-hjernebarrieren.
- Sanntidsovervåking-:MR-avbildning sporer posisjonen til nåler eller katetre under prosedyrer, reduserer vevsskade og forbedrer leveringseffektiviteten.
- Bred anvendelighet:Plattformen har blitt brukt med suksess i nevrodegenerative sykdomsmodeller, forskning på arvelige nevrologiske lidelser og studier som utforsker intrakraniell distribusjon og metabolisme.
Gjennom sin RT-iMRI-plattform fremmer Prisys Biotech grensene for presis hjernelevering, akselererer preklinisk validering av innovative terapier, og tilbyr banebrytende-teknisk støtte og datasikkerhet til forskningspartnere.
